《中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地（基因與細胞治療）建設實(shí)施方案》正式發(fā)布
2022年12月14日，中國（天津）自由貿易試驗區管理委員會(huì )在“政府信息公開(kāi)”發(fā)布《中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地（基因與細胞治療）建設實(shí)施方案》，方案明確提出：
在有效防控風(fēng)險的條件下，在基因與細胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，對標國際通行做法和標準，率先嘗試基因與細胞治療“風(fēng)險分級、準入分類(lèi)”管理，建立基因與細胞治療應用監管鏈和細胞標準化制備指導體系，推進(jìn)細胞治療標準化進(jìn)程，為患者謀福利、增生機，為國家試制度、試標準，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。
積極爭取生物醫藥先行先試政策，在基因與細胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，發(fā)展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術(shù)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉化和臨床應用，推動(dòng)形成再生醫學(xué)和精準醫學(xué)治療新模式。
建設/引進(jìn)基因與細胞治療產(chǎn)品質(zhì)檢第三方認證平臺，出具的檢驗報告可用于基因與細胞臨床研究，建立與國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )的協(xié)調機制，加快基因與細胞臨床研究機構及項目備案進(jìn)程。
推進(jìn)細胞治療產(chǎn)品臨床規范應用，在風(fēng)險可控的條件下，優(yōu)先支持自體、最小化操作、對尚無(wú)有效治療手段且臨床證明有效的細胞治療技術(shù)轉化應用。
方案全文及政策解讀如下：
中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地（基因與細胞治療）建設實(shí)施方案
為貫徹落實(shí)《中國（天津）自由貿易試驗區管理委員會(huì )關(guān)于同意在國家干細胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地建設中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地的批復》（津自貿函〔2022〕2號）要求，堅持“標準先行，安全并重”的原則，推動(dòng)基因與細胞治療改革試點(diǎn)，現制定本實(shí)施方案。
一、總體思路
（一）指導思想。
以習近平新時(shí)代中國特色社會(huì )主義思想為指導，深入落實(shí)黨中央、國務(wù)院和天津市委、市政府決策部署，落實(shí)《中國（天津）自由貿易試驗區條例》第二十七條關(guān)于“自貿試驗區內醫療機構根據自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規定開(kāi)展干細胞臨床前沿醫療技術(shù)研究”的內容，充分發(fā)揮自貿試驗區先行先試優(yōu)勢、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（血液學(xué)研究所）細胞治療“國家隊”優(yōu)勢，堅持小切口推進(jìn)，堅持底線(xiàn)思維，在有效防控風(fēng)險的條件下，在基因與細胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，對標國際通行做法和標準，率先嘗試基因與細胞治療“風(fēng)險分級、準入分類(lèi)”管理，建立基因與細胞治療應用監管鏈和細胞標準化制備指導體系，推進(jìn)細胞治療標準化進(jìn)程，為患者謀福利、增生機，為國家試制度、試標準，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。
（二）建設目標。
打造規范安全、創(chuàng )新驅動(dòng)、應用引領(lǐng)、優(yōu)勢互補的基因和細胞治療示范基地。在細胞采集、生產(chǎn)制備、運輸、質(zhì)控、院內放行、風(fēng)險控制等方面形成一系列技術(shù)規范或標準；在基因與細胞治療分級分類(lèi)管理制度、審評審批制度、事中事后監管制度等方面形成一批制度創(chuàng )新成果；探索在基因與細胞治療IIT研究、細胞治療臨床轉化應用、真實(shí)世界數據研究等方面尋求突破；形成一批可復制可推廣的試點(diǎn)經(jīng)驗，為進(jìn)一步擴大試點(diǎn)范圍奠定堅實(shí)基礎。
二、重點(diǎn)任務(wù)
1.積極爭取生物醫藥先行先試政策，在基因與細胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，發(fā)展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術(shù)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉化和臨床應用，推動(dòng)形成再生醫學(xué)和精準醫學(xué)治療新模式。
2.鼓勵開(kāi)展基因與細胞治療領(lǐng)域的臨床研究，完善審批機制、監管體系、臨床試驗激勵機制；支持以備案制開(kāi)展IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究），加快臨床研究機構及項目備案進(jìn)程，優(yōu)化醫療技術(shù)轉化應用機制。
3.建設/引進(jìn)基因與細胞治療產(chǎn)品質(zhì)檢第三方認證平臺，出具的檢驗報告可用于基因與細胞臨床研究，建立與國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )的協(xié)調機制，加快基因與細胞臨床研究機構及項目備案進(jìn)程。
4.研究制定基因與細胞治療IIT研究管理辦法、審評機制和技術(shù)指導原則，完善IIT研究發(fā)起機制，推動(dòng)成立基因與細胞治療基金會(huì )，支持開(kāi)展基因與細胞治療IIT研究。
5.暢通細胞治療領(lǐng)域的非技術(shù)審評問(wèn)題的溝通渠道，加強監管部門(mén)的早期介入，引導IIT研究的規范化開(kāi)展，探索將相關(guān)研究成果在合規的情況下作為臨床研究數據申報。
6.研究制定細胞采集、生產(chǎn)制備、運輸、院內放行、風(fēng)險控制等技術(shù)規范或標準，探索規范細胞治療技術(shù)的準入標準、審評路徑和臨床應用標準等，推動(dòng)將相關(guān)技術(shù)標準和規范，上升為國家或天津市標準。
7.推進(jìn)細胞治療產(chǎn)品臨床規范應用，在風(fēng)險可控的條件下，優(yōu)先支持自體、最小化操作、對尚無(wú)有效治療手段且臨床證明有效的細胞治療技術(shù)轉化應用。
8.在風(fēng)險可控的前提下，支持符合條件的多元化投資主體開(kāi)展人體細胞、基因技術(shù)研發(fā)和推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。適時(shí)成立自貿試驗區生物醫藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新基金，支持符合條件的基地企業(yè)快速發(fā)展。
9.對自貿試驗區內注冊的企業(yè)在我國境內完成I—III期臨床試驗并獲得上市許可的創(chuàng )新藥，試點(diǎn)探索在有條件的醫療機構“隨批隨進(jìn)”直接使用，不再額外設置市場(chǎng)準入要求。
10.探索細胞治療真實(shí)世界數據開(kāi)發(fā)應用，開(kāi)展真實(shí)世界數據研究試點(diǎn)，規范數據采集，鼓勵企業(yè)嘗試真實(shí)世界研究數據申報新藥。
11.暢通國內外供應鏈體系，建立通關(guān)服務(wù)平臺，拓展供應鏈對接、技術(shù)撮合、成果轉化等公共服務(wù)職能，構建“價(jià)值鏈、創(chuàng )新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應鏈、要素鏈”五鏈融合發(fā)展生物產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈。
12.加強自貿試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地與自貿試驗區、自貿試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新區聯(lián)動(dòng)，推動(dòng)各方參與基因與細胞治療試點(diǎn)。
13.推動(dòng)自貿試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地與相關(guān)醫療機構、細胞生態(tài)海河實(shí)驗室、細胞藥物監管研究中心等機構、平臺建立合作，推動(dòng)成立基因與細胞治療臨床研究聯(lián)盟，制度共享，強化合作。
14.支持自貿試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地與自貿試驗區（含聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新區）內注冊的企業(yè)在基因與細胞治療IIT研究、細胞治療轉化應用、臨床急需進(jìn)口藥械、真實(shí)世界研究等方向開(kāi)展技術(shù)合作。
15.探索依托基因與細胞治療臨床研究聯(lián)盟實(shí)現產(chǎn)業(yè)資源合理分配、質(zhì)控標準建設和數據交換使用，為臨床研究提供試驗設計、倫理審查、藥物警戒、臨床急需進(jìn)口藥械論證、特殊物品評估等全方位服務(wù)。
16.建立生物醫藥特殊物品風(fēng)險評估專(zhuān)家庫，配合有關(guān)部門(mén)開(kāi)展出入境高風(fēng)險特殊物品風(fēng)險評估，引入第三方專(zhuān)業(yè)服務(wù)機構，推廣公益代理模式，服務(wù)企業(yè)快速辦理特殊物品審批。
三、保障措施
（一）加強組織領(lǐng)導。
由自貿試驗區管委會(huì )（自貿試驗區創(chuàng )新發(fā)展局）牽頭，會(huì )同市科技局、市工信局、市衛健委、市商務(wù)局、市藥監局、天津海關(guān)成立建設工作推進(jìn)小組，負責對試點(diǎn)工作進(jìn)行支持指導和研究推動(dòng)。建立協(xié)調推進(jìn)和日常調度工作機制，及時(shí)協(xié)調解決試點(diǎn)過(guò)程中的堵點(diǎn)、難點(diǎn)問(wèn)題。
（二）建立協(xié)調機制。
中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）負責組織協(xié)和干細胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地成立聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地建設工作專(zhuān)班，進(jìn)一步完善聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地的相關(guān)配套制度，整合用好各主體專(zhuān)業(yè)力量，明確專(zhuān)人負責日常工作，確保試點(diǎn)任務(wù)目標落實(shí)到位。
（三）加強復制推廣
根據試點(diǎn)推進(jìn)情況，適時(shí)委托第三方權威機構對試點(diǎn)成效和風(fēng)險進(jìn)行全面系統評估，總結形成經(jīng)驗案例，在更大范圍內復制推廣。
（四）完善保障機制
推動(dòng)引入商業(yè)保險，開(kāi)發(fā)特殊治療、細胞治療臨床應用、臨床急需進(jìn)口藥械等商業(yè)險種，為基因與細胞治療試點(diǎn)提供保障。
支持高新區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新區制定促進(jìn)基因與細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的專(zhuān)項扶持政策。
（五）強化風(fēng)險管控
探索建立多部門(mén)聯(lián)合監管機制，依托細胞藥物監管研究中心等功能性平臺進(jìn)行日常監督管理，引入第三方質(zhì)控平臺對細胞治療產(chǎn)品進(jìn)行逐批檢測后放行，制定應急方案，發(fā)生異常情況，將立即采取措施并向有關(guān)部門(mén)報告。
《中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地（基因與細胞治療）建設實(shí)施方案》政策解讀
一、制定背景和重要意義
細胞治療是 21 世紀當代醫學(xué)的重點(diǎn)研究?向，為貫徹落實(shí)《中國（天津）自由貿易試驗區管理委員會(huì )關(guān)于同意在國家干細胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地建設中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地的批復》（津自貿函〔2022〕2號）要求，對標國際通行做法和標準，發(fā)揮細胞治療“國家隊”優(yōu)勢和自貿試驗區先行先試優(yōu)勢，堅持“標準先行，安全并重”的原則，推動(dòng)基因與細胞治療改革試點(diǎn)，自貿區創(chuàng )新發(fā)展局起草了《中國（天津）自由貿易試驗區聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新示范基地（基因與細胞治療）建設實(shí)施方案》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《方案》）。
二、起草過(guò)程
《方案》以《中華人民共和國藥品管理法》《中國（天津）自由貿易試驗區條例》等相關(guān)法律為指引，在起草過(guò)程中，會(huì )同市級部門(mén)建立工作專(zhuān)班，系統梳理監管政策和外省市經(jīng)驗，深入摸排天津市醫療機構、細胞相關(guān)企業(yè)、科研平臺相關(guān)需求，積極爭取國家賦權支持。同時(shí)，赴海南、上海、北京、浙江等地調研，學(xué)習先進(jìn)地區在基因與細胞治療政策、產(chǎn)業(yè)等方面的經(jīng)驗做法，多次召開(kāi)研討會(huì )和論證會(huì )，組織市級部門(mén)、醫療機構、代表性細胞企業(yè)、創(chuàng )新平臺的相關(guān)專(zhuān)家反復論證修改，向市級7個(gè)部門(mén)先后征求了兩輪意見(jiàn)，經(jīng)溝通達成一致意見(jiàn)后，形成《方案》審定稿，并委托律所進(jìn)行了合法性審核和公平競爭審查，以天津自貿試驗區管委會(huì )名義印發(fā)。
三、主要內容
《方案》包括三部分內容，主要為總體思想、重點(diǎn)任務(wù)和保障措施。
1.總體思想包括指導思想和建設目標兩個(gè)方面：一是總體思想要求基地建設以習近平新時(shí)代中國特色社會(huì )主義思想為指導，深入落實(shí)黨中央、國務(wù)院和天津市委、市政府決策部署，落實(shí)《中國（天津）自由貿易試驗區條例》，充分發(fā)揮自貿試驗區先行先試優(yōu)勢、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（血液學(xué)研究所）細胞治療“國家隊”優(yōu)勢，在有效防控風(fēng)險的條件下，在基因與細胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，為患者謀福利、增生機，為國家試制度、試標準，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。二是建設目標明確打造規范安全、創(chuàng )新驅動(dòng)、應用引領(lǐng)、優(yōu)勢互補的基因和細胞治療示范基地，在細胞采集、生產(chǎn)制備、運輸、質(zhì)控、院內放行、風(fēng)險控制等方面形成一系列技術(shù)規范或標準；在基因與細胞治療分級分類(lèi)管理制度、審評審批制度、事中事后監管制度等方面形成一批制度創(chuàng )新成果，形成一批可復制可推廣的試點(diǎn)經(jīng)驗，為進(jìn)一步擴大試點(diǎn)范圍奠定堅實(shí)基礎。
2.重點(diǎn)任務(wù)共16條，涉及制度創(chuàng )新和聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新等兩個(gè)方向，一是制度創(chuàng )新主要探索就“基因與細胞治療分級分類(lèi)管理模式”“細胞治療倫理審評區域互認機制”“細胞治療臨床轉化應用新模式”“真實(shí)世界數據研究在藥品審評審批中的應用”“全球協(xié)同研發(fā)的試驗用特殊物品通關(guān)模式”等方面尋求突破，建立應用監管鏈和標準化制備指導體系，推進(jìn)標準化進(jìn)程。二是聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新主要是鼓勵基地與自貿試驗區、聯(lián)動(dòng)創(chuàng )新區聯(lián)動(dòng)合作，同時(shí)，推動(dòng)成立基因與細胞治療臨床研究聯(lián)盟，制度共享，強化合作。
3.保障措施包括加強組織領(lǐng)導、建立協(xié)調機制、加強復制推廣、完善保障機制和強化風(fēng)險管控五個(gè)方面。
轉載聲明：本文轉載自天津市濱海新區政府官網(wǎng)，如有侵權，請聯(lián)系我們刪除。
